השתלת מח עצם היא גישה טיפולית מקובלת היום לכמה מחלות שונות בהן מערכת ייצור תאי הדם האדומים ותאי החיסון נפגעת (מחלות ממאירות כמו לוקמיה, מצבים כמו מחלות חסר מח העצם מולד או נרכש וכדומה), כתוצאה מטיפול כימי, הסננה על ידי תאים ממאירים או כתוצאה ממחלה תורשתית או מפגם גנטי. מעבר לזאת, נכון לשנת 2012, נבחנת השתלת מח העצם כטיפול למחלות ולקויות עצביות מגוונות, שבהן חלק מהפתולוגיה היא בתאי הגלייה - תאים המיוצרים במח העצם ונודדים אל מערכת העצבים. בין המחלות והלקויות האלו ניתן למנות את ניוון השרירים, שיתוק המוחין והאוטיזם