פריצת דרך: הטיפול הגנטי שעשוי להחזיר לעיוורים את הראייה
ניסוי קליני ראשוני בקרב 10 חולים במחלת הרשתית "רטיניטיס פיגמנטוזה" הציג תוצאות מעודדות, כאשר שישה מהם הצליחו לרבע את היכולת לזהות דמויות. פרופ' איתן פרידמן, מנהל המכון הגנטי לגילוי מוקדם באסותא, סיפר בריאיון לתוכנית "העולם הבוקר" על הטכנולוגיה: "משהו חדש לגמרי"
טיפול גנטי חדשני המבוצע באמצעות הזרקה חד-פעמית לעין מציע פריצת דרך רפואית משמעותית ומביא תקווה חדשה לחולים הסובלים ממחלת הניוון הרשתית "רטיניטיס פיגמנטוזה", אשר נחשבו עד כה לחסרי מרפא, ואשר הטיפול הרפואי עשוי להחזיר להם חלק מיכולת הראייה שנפגעה. המענה הרפואי שפותח מציג מנגנון פעולה ייחודי בהתמודדות עם המחלה הנדירה והקשה, המובילה לעיוורון מתקדם אצל הלוקים בה לאורך השנים.
סיפורים נוספים מהמסך:
- לא ציפה: הדרך המיוחדת של ניצן לבשר לבעלה שהיא בהריון
- "אנחנו לא צריכים את יום הזיכרון כדי להרגיש - זה חלק מהחיים שלנו"
- "זה כבר לא מעניין": מה עומד מאחורי משבר הענק של נייקי - ואיך זה ישפיע עלינו?
פרופ' איתן פרידמן, מנהל המכון הגנטי לגילוי מוקדם באסותא, סיפר בריאיון לתוכנית "העולם הבוקר" על הגישה החדשנית שמייצגת התקדמות רפואית חשובה בעולם הגנטיקה והרפואה: "מדובר בגישת טיפול גנטי בהזרקה חד-פעמית. בניגוד לטיפול גנטי רגיל, ההזרקה לא מחליפה את הגן הפגום, אלא יוצרת חלבון חדש באותם תאים שעדיין פעילים - משהו חדש לגמרי".
הניסוי הקליני הראשוני, שנערך בקרב 10 מטופלים בלבד, התמקד בבחינת בטיחות הטיפול והשפעתו על תאי העצב שלא נפגעו במטרה לבחון את השיפור בתפקוד הראייה. הנתונים המחקריים הציגו תוצאות מעודדות בכל הנוגע לאימפקט המעשי על חיי היום-יום של הלוקים בעיוורון מתקדם, כאשר השינוי התבטא בכושר זיהוי הדמויות אצל המשתתפים.
לדברי פרופ' פרידמן: "מאותם עשרה אנשים, שישה הצליחו לרבע את היכולת שלהם לזהות דמויות". עבור אדם המתמודד עם אובדן ראייה קשה, שיפור מסדר גודל כזה בכושר הזיהוי מהווה תפנית משמעותית ביכולת להתמצא במרחב ולזהות את הנעשה בסביבתו הקרובה - צעד פרקטי ראשון במעלה בדרך להחזרת העצמאות ("חל שיפור משמעותי").