כישלון לקמהדע: הניסוי באינהלציה לחולי נפחת תורשתית לא עמד ביעדים

קמהדעדיווחה כי ניתוח התוצאות הסופיות של ניסוי במוצר ה-ATT לאינהלציה בנפחת התורשתית בשלב 2-3 העלה כי הטיפול לא עמד ביעדים - לא ביעד הראשוני ולא ביעד המשני. על פי הדיווח בשני המקרים לא הושג שינוי סטטיטיסטי בעל משקל משמעותי בין המטופלים במוצר החברה לבין המטופלים בפלסבו.
כך הודיעה החברה: "לאחר ניתוח מלא של נתוני הניסוי, החברה מאשרת כי המדד הראשוני בניסוי "זמן עד ההחמרה מדרגה בינונית או קשה" לא הראה הבדל מובהק סטטיסטית בין קבוצת ה- AAT באינהלציה לקבוצת הפלסבו באוכלוסיה של כלל החולים בניסוי (Intend to treat – ITT), כפי שדווח במאי השנה. כמו כן, החברה מדווחת כי לא נמצאו הבדלים מובהקים סטטיסטית במדדים השניוניים בניסוי בין קבוצת ה- AAT באינהלציה לקבוצת הפלסבו באוכלוסית ה ITT".
במאי האחרון הודיעה קמהדע כי על פי תוצאות ראשוניות, הניסוי לא עמד ביעדו הראשי של הניסוי אלא ביעד משני בלבד - הודעה שאכזבה קשות את המשקיעים. עתה מתברר כי גם היעד המשני לא הושג כאמור.
תרופת ה- AAT של קמהדע במתן בעירוי לטיפול בחסר הגנטי בחלבון אלפא 1, נמכרת במספר מדינות בעולם, ומזה כשנתיים נמכרת בארה"ב באמצעות חברת בקסטר ומניבה לחברה הכנסות בעשרות מיליוני דולרים בשנה, אך התרופה באינהלציה היתה אמורה להיות העתיד של החברה.
מחלת הנפחת התורשתית הינה פגם הגנטי של חוסר באלפא 1 אנטיטריפסין (Alpha 1 antitrypsin deficiency) - פגם גנטי נדיר, הבא לידי ביטוי בכשל (מלא או חלקי) בפעילות של האנזים אנטיטריפסין אלפא-1 - אנזים המונע הרס של רקמות תאים.
קמהדע הוסיפה בהודעה מהיום כי "למרות שלא נמצאו הבדלים במדדים אלו בקבוצה הכוללת את כלל החולים בניסוי, בדיקות התפקוד הנשימתי שנאספו תחת מדדי הבטיחות בניסוי הציגו כולם תמונה עקבית של הבדלים בהורדת הנזק הדלקתי בריאה שמקושר לירידה בתפקודי הריאה. מוצר האינהלציה של החברה הראה הבדלים המוגדרים כ "רלוונטיים קלינית" במכלול בדיקות של תפקודי הנשימה גם עבור כלל החולים בניסוי (ה- ITT ) וגם עבור אוכלוסיית "החולים המחמירים באופן תכוף", אשר בחלקם הראו מובהקות סטטיסטית".
דוד צור נשיא ומנכ"ל קמהדע . צילום: תומי הרפז דוד צור מנכ"ל, נשיא ומייסדהחברה אמר בתגובה: "אנו מאמינים כי השינויים הקליניים המשמעותיים שנצפו בתפקודי הנשימה הם בעלי משמעות טיפולית, במיוחד עבור קבוצת 'החולים המחמירים באופן תכוף', שלהם יש צורךגדול יותר לטיפול יעיל והם מהווים חלק משמעותי מאוכלוסיית החולים במחלת יתום זו.אנו נקדם את פעילותינו מול רשות התרופות האירופית (ה- EMA) להגשת תיק רישום לאישור שיווק מותנה ולהביא את המוצר לחולי האמפיסמה התורשתית באירופה. אנו נקדם את שיחתנו גם מול הרשות האמריקאית, ה- US FDA, לגבי המסלול לרישום התרופה".
בחודש שעבר הציגה קמהדע תחזית מאכזבת ל-2014. החברה צופה הכנסות של 70-72 מיליון דולר בלבד לעומת ציפיות האנליסטים להכנסות של 75.4 מיליון דולר בשנה זו.
מגזר ההפצה צפוי לספק לחברה הכנסות של 25-26 מיליון דולר ומגזר תרופות המקור צפוי לספק לחברה הכנסות של 45-47 מיליון דולר.