פרוטליקס עולה ב-5% בעקבות תוצאות חיוביות בניסוי לתרופת הדגל

החברה דיווחה על תוצאות חיוביות בניסוי קליני בתרופת Elelyso המיוצרת בהנדסה גנטית של תאי גזר ומיועדת לטיפול במחלה הגנטית גושה ■ התרופה ניתנת בעירוי אחת לשבועיים, אך עתה מנסה פרוטליקס לפתח גרסה שתינתן לחולה באמצעות גלולה

מנית פרוטליקס עולה ב-4.7% לאחר שהחברה דיווחה על תוצאות חיוביות בניסוי קליני. פרוטליקס פיתחה את Elelyso, תרופה שמיוצרת בהנדסה גנטית של תאי גזר ומיועדת לטיפול במחלה הגנטית גושה. התרופה קיבלה אישור שיווק מרשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA) במאי 2012 ואחר כך גם בישראל ברזיל מקסיקו ואורוגוואי.

Elelyso, כמו שתי התרופות המתחרות בה - Cerezyme של חברת ג'נזיים מקבוצת סנופי ו-VPRIV של חברת שייר - ניתנת בעירוי אחת לשבועיים. עתה מנסה פרוטליקס לפתח גרסה של אותו אנזים בדיוק שתינתן לחולה באמצעות גלולה ובכך תשפר מהותית את איכות חייו.

כתבות נוספות באתר TheMarker:

צחי סולטן על הכישלון בשמן: "לבי עם המשקיעים"

לפיד בפתיחת מושב החורף: "נמשיך לפעול למען מעמד הביניים"

פרוטליקס שבשליטת ביוסל (15.7%) דיווחה על תוצאות ראשוניות חיוביות מהניסוי בשלב הקליני הראשון בגרסה האורלית לתרופה שפיתחה (Oral GCD) בחולי גושה. החולים שקיבלו את התרופה הגיבו היטב, לא סבלו מתופעות לוואי והתרופה הציגה סימנים ראשונים ליעילות.

מטרת הניסוי בשלב הראשון היתה לבדוק את בטיחות השימוש בתרופה ולהעריך את ההיבטים הפרמקוקינטיים שלה כמו זמן ההגעה לשיא הריכוז בדמו של החולה, וזמן סילוק התרופה מזרם הדם. פרוטליקס מנסה להוכיח בניסויים הקליניים בגרסה האורלית של התרופה שהצליחה לפתח טכנולוגיה באמצעותה ניתן יהיה להעביר חלבונים תרופתיים באמצעות אכילת תאי הגזר שעברו הנדסה גנטית, כך שהם מבטאים את החלבון התרופתי: אנזים לטיפול במחלת הגושה במקרה זה.

התרופה ניתנה ל-12 חולים ב-3 מינונים שונים במתן אחד בחלקו הראשון של הניסוי, ואחר כך ב-3 מתנים במשך 3 ימים רצופים בחציו השני של הניסוי. המתן האורלי של התרופה נמצא בטוח בכל 12 החולים ב-3 המינונים השונים, לא התגלו תופעות לוואי שליליות מהותיות ואף חולה לא הפסיק את השתתפותו בניסוי בטרם סיומו המיועד.

בנוסף לפעילות הביולוגית של האנזים נמצא כי בחלק מהחולים חל שיפור ניכר בספירת טסיות הדם, תוצאה בעלת חשיבות שכן ירידה בספירת טסיות הדם היא חלק מהתסמינים של המחלה; מחלה גנטית נדירה שנובעת מהיעדרו או משיבושים בפעילותו של Glucocrebrosidase שהוא אנזים שמפרק שומנים, וכתוצאה ממנה מצטברים שומנים באברים הפנימיים של החולה כמו בכבד ובטחול.

ד"ר דוד אביעזר, מנכ"ל פרוטליקס, אמר שהחברה מתכננת להציג את הנתונים בכנס הגושה שייערך בפברואר 2014 לצד ג'נזיים שמפתחת אף היא תרופה אורלית למחלה ונמצאית בשלב השלישי של הניסויים הקליניים. ג'נזיים בניגוד לפרוטליקס אינה מפתחת גרסה אורלית לתרופה הביולוגית Cerezyme אלא מולקולה כימית שפועלת במנגנון שונה דרך עיכוב הצטברות המשקע השומני באבריו הפנימיים של החולה ולא באמצעות החלפת האנזים החסר.

לדבריו יש סיכוי שהתרופה האורלית של פרוטליקס תתגלה כיעילה יותר משום שמתן אורלי יומי עשוי לשמור טוב יותר על רמה קבועה של האנזים החסר בדמו של החולה.

עשו לנו לייק לקבלת מיטב הכתבות והעדכונים ישירות לפייסבוק שלכם